論文のタイトル: Meaningful Endpoints for Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) Clinical Trials: Emphasis on ‘Feels, Functions, Survives’
著者: Ganesh Raghu, et al
出版年: 2024
ジャーナル: American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine
PMID: 38174955
特発性肺線維症の主要評価項目には努力肺活量（FVC）が多く用いられてきましたが、患者にとってより重要な結果に焦点をあてた試験設計が期待されます。
概要
背景: 特発性肺線維症（IPF）は、高い死亡率と予測不可能な進行を伴い、治療が限られている。患者にとって意味のあるエンドポイントでの試験設計、結果の信頼性と解釈性の向上、および規制承認プロセスの合理化は、IPFの臨床ケアを進展させる上で極めて重要である。
方法: 2023年6月に開催された歴史的な対面シンポジウムでは、米国および国際的な参加者43人が集まり、IPF臨床試験のエンドポイントに関する直近の将来について議論した。患者、研究者、規制当局の代表者が参加し、患者支援者が議論の中心にいた。評価は規制基準とFDAの「feels, functions, survives」基準に従って行われた。
結果: 三つのテーマが浮かび上がった:
1) IPF患者の実体験を反映するエンドポイントに関するコンセンサス
2) 努力肺活量（FVC）を主要エンドポイントとして置き換えることの検討、可能性としては「feels, functions, survives」測定値またはFVCを成分とする複合エンドポイント
3) 主要な複合エンドポイントの成分または重要な副次エンドポイントとして、利用者に優しい患者報告アウトカム（PROs）の支持、機能テストを副次エンドポイントとして、新規バイオマーカーを支援測定として補完する。
結論: この報告書は、この画期的なシンポジウムの手続きを詳述し、患者にとって意味のあるアウトカムに合わせた将来のIPF臨床試験の設計における転換点となる可能性を示唆している。また、IPF試験のエンドポイントを実際の患者体験、すなわち彼らがどのように感じ、機能し、生存するかに基づいて定めることの重要性に関する多様なステークホルダー間の共通の合意を文書化している。患者中心の洞察に焦点を当てた試験を通じてIPFの臨床ケアが進展し、最終的に患者の生活の質と生存を向上させる変革的な治療戦略を導くことに対する期待がある。
